德赢app下载安装

全球演讲者地址在低收入和中等收入国家开发基因疗法

MartínBonamino,博士。- 6月03,2021

MartínBonamino,博士,博士,提供了由ASGCT全球外展委员会组织的第一个年度会议议会的回顾。德赢app下载安装德赢vwin体育

在ASGCT全球外展委员会德赢vwin体育德赢app下载安装计划的第一个年度会议上,来自中间收入经济体的三个国家的发言人讨论了改善低收入和中等收入国家(LMIC)获得基因疗法的解决方案。根据Rahul Purwar,博士,印度理工学院孟买的副教授,挑战包括提供基因疗法中涉及的复杂进程所需的高水平技术和临床培训。附加障碍是建筑设施的高制造成本和基础设施限制,具有必要的GMP和质量控制要求。进行临床试验所需的另一种组成部分是印度开发的基因治疗的强大和全面的监管框架,德赢体现出款使在那里开始临床试验。

根据巴西法国巴西监管机构Anvisa的Renata Parca,Brazil还具有高级细胞治疗,组织工程和基因治疗产品的监管框架。PARCA指出,这些产品的复杂性需要创新的监管方法来评估和控制风险。她表示安维萨的发展和实施巴西监管框架依靠当地科学家和国际评价模式的专业知识。该机构的战略是利用其他国家监管机构之间的依赖和融合,以及以下指导方针。她表示巴西的营销授权遵循三个路径标准批准,优先审批和有条件批准之一,仅用于严重的衰弱条件。使用现实世界数据和长期随访既具有常见的先进疗法,特别是对于基因疗法而言。去年巴西基因疗法的两项批准(Luxturna和Zolgensma)吸引了该地区的更多公司。

Connecting commercial developers to local investigators focused on starting trials is an important component to increasing indigenous development of gene therapies in LMICs, according to Johnny Mahlangu, M.B.Ch.B., M.Med., personal professor in haematology and head of the school of pathology in the faculty of health sciences of the University of Witwatersrand. Mahlangu indicated another solution, which addresses infrastructural and financial limitations in the context of hemophilia, is a “hub and spoke approach” in which a single infusion center develops the infrastructure to prepare cells and/or vectors, and then sends the final product to regional hemophilia treatment centers for infusion and follow-up. In Africa, the hub could serve several countries. All speakers agreed that educational opportunities are also beneficial, especially hands-on training for researchers and clinicians.

ASGCT的全球外展委员会赞赏有机会从中等收入国家汇集这些发言人,因为在基本上受益于基因治疗的几种疾病,这些国家更为普遍。这种差异的一个很好的例子是镰状细胞病,虽然印度等国家和撒哈拉以南非洲等国家的国家和撒哈拉以南非洲的国家的大部分发展,但大多数发育。在未来几年内可以找到类似的景观,并在下一年内获得尖端治疗,包括基于基因治疗的策略。ASGCT等科学社团可以促进对这些挑战的继续对话。

MartínBonamino,博士,是巴西国家癌症研究所(印加)的研究员以及ASGCT的全球外展委员会成员。

分享此页面

相关文章

德赢app下载安装

问答与布鲁斯·佩伦森

Francesca Cook,MPH - 6月03日,2021年
德赢app下载安装

Covid-19救援疫苗

伊迪丝Pfister,Ph.D.- 5月28日,2021年
德赢app下载安装

基因治疗进展:挑战和机遇

艾米莉沃尔斯马丁,博士。- 5月26,2021
德赢app下载安装

庆祝总统研讨会的里程碑

Kenji Rowel Lim - 5月25,2021