Doudna说,从来没有更好的时间进入基因编辑

伊迪丝Pfister,Ph.D.- 5月18日,2021年

在第24届年会的第一天的轰动聊天中,Jennifer Doudna表示,该领域需要精力充沛,热情德赢vwin体育德赢app下载安装的人带来聪明才智。

ASGCT年度会议的一个亮点是斯蒂芬罗素,M.D.,Ph.D.和Jen德赢vwin体育德赢app下载安装nifer Doudna,Ph.D之间的谈话。(如果你错过了,它就可以了ASGCT网站免费)。

谈话开始于Crispr的一点点背景,最初吸引Doudna到系统。她解释说,它最初只是好奇心,渴望了解这种细菌自适应免疫系统如何运作研究的作用。40%的测序细菌和百分之九十的archaea具有这种CRISPR / CAS系统,但它在真核时未发现。也许是Doudna解释说,这是因为对于RNA引导系统,如CRISPR,宿主生物必须迅速分裂,就像噬菌体一样。CRISPR系统具有高度分歧,表明他们正在快速发展。最近,已经发现一些噬菌体本身编码Cas蛋白。为什么?Russell问道,使用它们是什么噬怪话。事实上,吉莉安班菲尔德最近发现了携带CRISPR系统的大量跳线。有一些证据表明他们参与了“噬菌体战争”,他们将这些系统利用这些系统来实现其他噬菌体。 There is also evidence that they can be used to target host genes and influence gene regulatory pathways.

谈话转向诺贝尔奖。这是做什么样的关键实验?Doudna解释说,这是一个强烈的时间。她的个人生活中有事情发生在她身上,她意识到这些实验将改变一切。她不得不在当时向自己提出最重要的事情是为了她做的事情。她如何考虑这个发现并建立它来解决现实世界的问题?这是她开始的时候创新基因组学研究所。在没有医学院的情况下,在没有医学院的伯克利,意识到她需要一个可以在Crispr的应用程序工作的合作伙伴。她需要找到让技术更实惠的方法,并且对需要它的人更容易获得。现在,该研究所有一个植物,并将开始对镰状细胞病的临床试验。

拉塞尔回到了科学和克里克尔的应用。前体内编辑最令人兴奋的事情和挑战是什么?Doudna回答,exvivo基因编辑的进展情况非常快速。从最初的工作中不到10年,我们已经看到患者有效地治愈了镰状细胞病。Doudna的兴奋是明显的。当然,骨髓移植的要求是她感兴趣的成本和访问问题之一。挑战是扩大这些技术的使用,使患者更容易,更便宜,更好;我们如何开发不需要前体内步骤的交付策略?当Doudna和Russell在体内基因编辑中讨论时,交付再次出现。病毒和非病毒的递送方式有令人兴奋的发展,涉及以更高的精度最小化复合体变异蛋白的活性时间。体内基因编辑的有趣目标是用于肌肉发达的骨骼肌,潜在的大脑。 Delivery to the brain is difficult, but there are opportunities with viruses targeting neurons and with direct injection across the blood brain barrier.

至于Doudna现在正在努力的方式,她将与Jillian Banfield的合作列出了细菌序列挖掘和发现,交付和在微生物中的应用,有可能在微生物组中编辑整个社区,作为她目前的一些项目。她归功于非凡的同事和她的支持团队让她戴上许多帽子,与学术界和工业及以后合作。她受到好奇,兴趣和一个压倒性的回答问题的推动,“这会在哪里?我们如何确保有效地用于帮助人们而不会造成伤害?“

如果您查看技术历史,重要的技术始终是奇妙驱动科学的结果。那么这个问题是你如何用有效的翻译管道嫁给好奇心?您需要既需要好奇的驱动科学,应用科学,更具创业精神。对于PH.D.她说,学生,博士后和新的调查人员“从来没有更好的时间。”找到一个推动你的好导师和同事。

Pfister博士是马萨诸塞州大学医学院和ASGCT通信委员会主席的助理教授。

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