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基因治疗进展:挑战和机遇

艾米莉沃尔斯马丁,博士。- 5月26,2021

艾米莉沃尔什马丁,博士建议从第24届年会议开始观看两会。德赢app下载安装德赢vwin体育

ASGCT 2021年度会议的旋风是什么。德赢app下载安装德赢vwin体育如果你的一周是像我的任何东西,那么你就是仍然通过一些录制的会议您可以在稍后浏览一个名副其实的开放式浏览器选项卡。如果他们不存在,我可以谦卑地提供,您将两个关键会话添加到您的手表列表中:

这两个会议汇集了近期近期临床发现,以及围绕病毒载体基因治疗的新兴担忧及其可能的底层。当然,过去一年的几个事件已经留下了大多vwin真人娱乐数人,批判性地思考了如何最好地建立在第一人体测试之前为新型基因治疗的治疗窗口的问题。

  • 需要失败的关键要素是什么(例如,与衣壳相关的耐受性,SSDNA / DSDNA相关的耐受性,有效载荷特异性可耐受性等)?
  • 这些问题的机制是什么(例如,适应性豁免,先天免疫,补充等)
  • 在临床前模型中失败这些问题的局限性是什么?另外,在没有预期的诊所预期的潜在疾病状态的野生型动物中这样做是什么?

But as well, these events and concerns have turned us looking forward to novel solutions as well (e.g. optimized premedication regimens, improved capsids with better transduction efficiency/product quality, improved delivery to target tissues, etc.) However, we probably have all felt that we are a bit limited in our ability to solve these problems as there is still a limited understanding of the underpinnings. That is where these two sessions come in. Now, I’m not promising that all the questions we have in the field will be answered herein, but certainly these sessions represent a start of the conversation.

这些天横跨突飞猛地的领域正在增长,我们对彼此的相互责任分享,更重要的是对患者来说,这应该超越任何可能蠕动的竞争本能。如上所述的会议,我们努力检查不仅仅是我们的成功,而且我们的局限性对我们推进了这些疗法的努力至关重要。我很感激ASGCT为我们提供了一年一度的审查和评估我们面临的挑战的机会。

Walsh Martin博士是Interont Therapeutics的校长和ASGCT通信委员会的成员。

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