牛津大学采访马修木材教授

Eoghan J. Mulholland,Ph.D.- 5月27,201

Eoghan J. Mulholland,博士,与牛津大学的Matthew Wood谈到英国新的核酸治疗促进剂(NATA)。

在2020年代后期,在由Somerville College牛津举办的一场医学科学活动中被引入了Matthew Wood教授,我被他的梦幻般的研究进入使用基因疗法来实现退行性疾病。此外,伍德教授在建立英国新的东西时是有助于的核酸治疗促进剂(NATA)。我借此机会获得更多对NATA和研究人员对未来临床影响基因疗法的希望的洞察力。

告诉我们一些关于你自己和你在牛津大学和娜塔的职位。

您好,我的名字是马修木教授F.Med.Sci。我从开普敦大学毕业于医学,在临床神经科学工作,然后从牛津大学获得生理科学博士学位之前。我目前正在牛津大学的儿科管剧系神经科学教授,以及负责国际档案的创新的医学科学司副主管。我也联合领导了几项研究举措。我指导RNA生物学和神经肌肉疾病的实验室,调查基于RNA的神经肌病药物的发育,我的研究侧重于Duchenne肌营养不良和相关神经肌肉病症的先进发电反义寡核苷酸的发展。我还担任MDuk牛津神经肌肉中心主任,牛津哈灵顿罕见疾病中心主任。我还担任牛津大学技术转让组织,牛津大学创新(OUI)的非执行董事。发起了纳塔的发展,我在初步发展阶段提供了总体领导和战略方向,担任2019年临时主任到2020年底。我目前是其科学顾问委员会的成员。

告诉我们您的基因治疗研究和您使用的技术。

我的研究是神经系统和肌肉退行性疾病的基因治疗领域。主要重点是利用短核酸对靶信使RNA进行新的治疗方法的调查。靶向RNA有可能允许修饰目标转录物,内源性遗传缺陷的重编程或特定疾病等位基因的靶向,所有的同时保持靶基因的内源调节。我们在过去20年中的重点是寡核苷酸治疗和开发基因校正的寡核苷酸和相关技术,通过外显子跨越,杜氏肌营养不良(DMD)和相关神经肌肉疾病。虽然2016年FDA批准的第一个外显子跳过药物(ETEPLIRSEN)被FDA批准,但是一项重大努力正在开发第二代寡核苷酸药物,特别是改善和/或靶向肝脏寡核苷酸药物的技术感兴趣的组织。我们在过去十年的重点是双重的:首先调查寡核苷酸交付的肽技术(现在由公司百分点开发,其中我是Cofounder)和第二次研究外科囊泡的生物学和开发外泌胞囊泡的生物学用于寡核苷酸和核酸递送的纳米技术平台(现在被EVOX治疗剂推出,其中我是Cofounder)。

你能告诉我们更多关于Nata的更多信息以及它的目标吗?

Nata是一家新的英国科学研究所,重点是加速新型核酸治疗的发展,这将支持最先进的跨学科研究,以解决核酸药物开发和交付的跨领域科学和技术障碍,通过建立一个Nata基础设施集线器和建筑伙伴关系和联盟专注于一系列主要核酸治疗研究挑战。

作为英国研究和创新(UKRI)的一部分,医学研究委员会(MRC)正在投资三年的最初30米,建立NATA及其科学计划。它由学术界,工业和投资者社区的独立科学咨询委员会支持,旨在成为国际公认的研究所和英国主要国家基础设施研究机构。

Nata位于英国牛津郊外的滨海校园。这是哈韦尔的一个优越的地理位置,这是一个巨大的710英亩研究校园,包括生命科学和物理科学的商业科学和研究集群。它是国际知名创新,高科技产业和研究。它在英国很好,因为牛福郡拥有欧洲最成功的生命科学集群之一,在建立和吸引世界领先的生命科学企业方面具有轨道记录。牛津郡是英国“金三角”的一部分,形成了剑桥和伦敦生活科学与健康的重大经济增长和专业知识的领域。更多信息这里

Nata侧重于什么基因治疗技术?

NATA对非病毒核酸治疗剂(即寡核苷酸,RNAi,miRNA,mRNA等)具有专有的专注。特别是,对这种治疗类的成功的一些主要障碍的关注包括递送和靶向特定的器官/组织,以及对这些障碍的创新解决方案。作为一个国家英国设施,北航很重要,促进工作以开发Covid-19的抗病毒疗法。以前已经成功地制定了抗病毒核酸疗法,包括SARS-1,因此提供了一种用于开发Covid-19的抗病毒的固体平台。在牛津和伦敦克里克学院的团队中正在完成工作。

最后,你对诊所的基因治疗和未来的愿景是什么?

虽然基因和核酸疗法的大部分重点是基因良好定义的稀有疾病,但未来的视野是这些疗法可用于常见疾病,这些疾病是包括癌症,心脏病和痴呆症的主要原因和死亡率的主要原因。这将要求核酸疗法可以高卷制造,并且具有成本效益,因此制造创新使这可能是必不可少的。安全性也至关重要,并且有效地瞄准这些药物的较高能力,仅为感兴趣的细胞和组织将提供未来的精密药物 - 在交付方面的精确性以及遗传目标方面。

Mulholland博士是牛津大学癌症遗传学和初学者研究员(Somerville学院)的博士后研究科学家。他是ASGCT通信委员会的成员。

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