德赢app下载安装

从Covid-19中吸取的监管教训:异常前往先例

Megan Zoschg Canniere,Pharmd - 5月18日,2021年

本发明概述突出了FDA和EMA的监管领导人,以及其他发言者,从年会议,从Covid-19中学到的监管经验教训:异常到先例。德赢app下载安装德赢vwin体育

Covid-19大流行以许多方式破坏,包括细胞和基因治疗发展。但其中一些中断可能会带来积极的变化,即在监管事务委员会赞助的年度会议期间听到细胞和基因治疗的监管环境。德赢app下载安装德赢vwin体育在此会话期间,您可以在这里观看,来自EMA和FDA的主要监管机构从Covid-19中汲取的经验教训。

EMA EMER Cooke的新负责人开始了会议,分享细胞和基因治疗工作甚至在大流行中仍然在EMA中持续增长,并且它代表了主要名称的重要组成部分。虽然EMA的最大的大流行相关变化可能是对原子能机构的知名度和公众的增加,但大流行也提高了监管和程序敏捷性,包括更多使用快速轨道程序和Covid-19疫苗的条件营销授权和条件营销授权治疗方法,有可能使细胞和基因治疗空间有益于未来的学习。大流行病也看到了EMA增加了使用专业知识汇总和工作共享,与其他监管机构合作,并依靠技术来实现虚拟互动和远程检查。Cooke女士认为,虽然这些元素中的一些可能会在未来发展更加混合的方法,例如一系列内人和虚拟会议,但没有回报其他人,包括国际合作水平。

来自美国FDA的Wilson Bryan,M.D.通过分享组织办公室和先进的疗法(OTAT)的工作量继续,继续进行会议。尽管流行病,但奥特特工作量总体上持续增长,但这比细胞疗法多于基因疗法,后者在Inds vs 2019中看到了一股高原,可能是由于发展中的大流行驱动的挑战。FDA基本上与细胞和基因治疗赞助商在大流行期间进行,特别是与正在进行的临床试验的管理相关,以及这些互动的关键学习应该持续到未来。德赢体现出款其中,预计远程医疗和可穿戴设备的使用增加,也是来自FDA的更简化的指导文件的增加和快速发布。此外,政府机构和提案国之间的合作增加,以及平台试验的赞助商之间的合作是另一个好处。In what may have been the most important topic for many cell and gene therapy sponsors with trials disrupted by the pandemic, Bryan also commented on FDA’s willingness to work with sponsors around missing data, indicating they would look at the totality of the dataset, but acknowledging that beyond a certain point this could impact interpretation and reliability of results.

阐述了偏远临床试验的挑战和机遇的两项额外谈判。德赢体现出款来自Aspa治疗的Genevieve Laforet,M.D.,博士学位描述了大流行引发了如何转化持续的自然历史研究,对Canavan病的基因治疗的发展至关重要,以全面审判。通过与利益相关者密切合作实现了这一枢轴,包括可以远程进行的,以及需要修改的内容,例如研究文件和训练,以及如何通过试点研究测试方法的有效性。他们的经验提供了洞察远程评估的一些优缺点,这是一个专注于科学37的区域,乔纳森·科特利斯(Jonathan Cotliar)M.D.在会议的最后谈判中描述。几年前努力推进分散的临床试验,但肯定会加速大流行驱动的不断发展的监德赢体现出款管框架。这些远程方法对于细胞和基因治疗产品可能特别有价值,其中可以访问地理上分散的稀有疾病患者和长期跟进可能是关键挑战。

The Q&A session further cemented the panelists’ views that the most valuable lessons learned from the pandemic are increased collaboration between regulators, sponsors, and other key stakeholders, as well as advances in the employment of technology to enable remote clinical trials, virtual inspections, and virtual regulatory interactions – things that all of us hope are at least partially here to stay.

Zoschg Canniere博士是Spark Therapeutics的监管事务负责人和ASGCT的监管事务委员会成员。

分享此页面

相关文章

德赢app下载安装

按需观看年度德赢vwin体育德赢app下载安装会议会议

Asgct工作人员 - 5月18日,2021年
德赢app下载安装

必须参见5月11日星期二的会议

Asgct工作人员 - 5月10日,2021年
德赢app下载安装

如何访问第24届年会德赢app下载安装德赢vwin体育

Asgct工作人员 - 5月10日,2021年
德赢app下载安装

阅读年度会议摘要德赢app下载安装德赢vwin体育

Asgct工作人员 - 4月27日,2021年