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nhlbi资助的项目为基因治疗研究人员提供低成本服务

Edith Pfister博士- 2020年11月11日

NGVB是nhlbi支持的几个项目之一,提供低成本或无成本的资源,使基因治疗研究转化为临床产品。

临床前和大型动物研究可能是昂贵的、劳动密集的和耗时的。较小的学术实验室不一定具有进行此类研究的专业知识或资源;通过cro获得服务的费用可能高得令人望而却步。我们现在在我的机构有做这些研究的专业知识,当时我正在做绵羊和非人类灵长类动物的研究,我们需要外部研究地点的专业知识。当时,我对大型动物研究还是个新手,在美国国立卫生研究院(NIH)国家心肺血液研究所(NHLBI)资助的项目的帮助下,我本可以克服许多困难。

在大流行期间,我探索了教育学位内容来自国家基因载体生物库(NGVB),我发现这在计划我们的下一个实验时非常有用。位于印第安纳大学医学院,由NHLBI资助,NGVB提供各种资源和服务,有助于研究人员计划或执行一系列基因治疗研究。除了教育内容外,可用的服务包括存档研究材料和样本,以及存储库研究人员可以从中索取试剂。NGVB最受欢迎的服务一直在测试复制能力强的病毒。“到目前为止,我们已经支持了近100个符合FDA要求的临床试验,”医学博士、N德赢体现出款GVB主任Kenneth Cornetta说。其他资源包括制药/托克斯数据库的基因治疗药物/毒理研究摘要档案与FDA和一个有用的列表额外资源,FDA指导文件和为调查人员提供有价值的服务协调临床翻译的组织。最近添加的新服务包括矢量副本编号和插入站点分析。

NGVB是nhlbi支持的几个项目之一,提供低成本或无成本的资源,使基因治疗研究转化为临床产品。nhlbi支持的其他有益项目包括基因治疗资源计划(gtrp)和基因治疗的灵长类动物中心。GTRP可以通过a临床前矢量核心在宾夕法尼亚大学,药理学/毒理学测试通过一个药理学/毒理学核心在洛芙莱斯生物医学和环境研究所工作,并通过一个临床协调中心社会科学系统公司GTRP网站上还提供了资金、监管和培训资源清单。灵长类动物基因治疗中心位于加州大学戴维斯分校,为临床前基因治疗研究提供支持和服务,特别是在所有年龄组的非人类灵长类动物。虽然这些项目是由NHLBI支持的,而且这些服务主要是留给研究心脏、肺和血液疾病的研究人员的,但有些没有这个要求。查看每个项目的网站,了解资格要求和更多信息。

Pfister博士是马萨诸塞大学医学院的助理教授和ASGCT通信委员会主席。

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