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德赢体现出款临床试验过程

目前有数百种基因疗法在临床试验中进行不同疾病。德赢体现出款德赢体现出款临床试验研究药物或治疗将与人体相互作用以及是否安全有效。更多以下了解临床试验过程以及如何访问这些潜在治疗的过程。

德赢体现出款临床试验过程

临床前研究在临床试验开始之前发生。在细胞模型或动物中测试治疗。这些研究检查治疗是否有效,以及需要多少才能看到积极效果。它还通过寻找任何负面影响来测试安全性。如果临床前的结果是有前途的,那么研究人员然后设计了对人类的研究。

一个调查新药物(IND)申请然后由研究人员提交给美国食品和药物管理局(FDA)。FDA严格审查了治疗方法,临床前数据和临床试验设计。他们确保研究人员已经完成了一切可能,以最大限度地减少对学习志愿者的风险。一旦FDA同意志愿者的风险最小化,可以投入临床试验。

德赢体现出款在阶段进行。每个阶段都被修改,以帮助回答不同的问题以更好地理解治疗。安全是每个阶段的优先级。如果一项研究没有被视为安全,它将不会继续下一阶段。这包括对不良事件的监测,这是任何意想不到的健康问题,范围从次要到严重。vwin真人娱乐研究人员收集有关事件是否与治疗相关的信息,严重程度,频率以及如何解决它。反过来,这些成为要注意的预期副作用。

  • GT-3-killetations-03.png一阶段测试如果治疗对于少数患者安全。有时它还可以确定给予右剂量。

  • 第二阶段扩大接受治疗的患者的数量,并确定对治疗的反应是否有利或有用,同时仍然监测安全性

  • 第三阶段通常持续最长。在这一阶段,主要目标是证明治疗赋予所需的结果,同时在甚至更大的患者中是安全的。

  • 可以组合一些阶段以使评估过程更有效。这是针对具有明显未满足的医疗需求的严重和罕见的疾病,这意味着可通过可用的治疗获得治疗或诊断的疾病。这在“FDA努力”部分中更详细地解释了这一点。

资格标准所有参与者必须拥有的特征。对于每个临床试验,有唯一标准的谁可以并且不能参与该研究,这些也称为包含和排除标准。这些通常包括年龄,性别,特异性基因突变,病史等。通过确保志愿者符合这些标准,研究人员可以更好地了解临床试验的结果。

最后,A生物制剂许可申请(BLA)如果临床试验的最终阶段的结果显示治疗是安全有效的,则提交给FDA。在彻底审查之后,FDA对治疗是否批准使用的最终决定。这是当治疗成为“FDA批准”时,可供公众提供。

患者访问

主题-4-插图-03.jpg一旦治疗成功通过临床试验并被FDA批准,患者如何访问它?德赢体现出款

仅在专业网站上提供。目前,在有限数量的位置提供FDA批准的基因疗法(如Luxturna或Zolgensma)。这些网站是具有特殊培训和经验丰富的提供者的学术医疗中心。

与你的医生交谈。通知您的医疗保证提供商有关潜在的临床试验参与非常重要,而您也可能直接到达提供治疗的医疗中心。您的提供商也可以参与过程后护理和回答问题。

检查保险范围。目前可用的基因疗法被许多健康保险选择涵盖。感兴趣的患者应联系他们的健康保险提供商,以确定其覆盖范围以及预期的预付费用。基因疗法的制造商通常提供患者支持服务以协助该过程。

寻找临床试验

参与临床试验是一种接受调查产品的方德赢体现出款法,同时沿着研究致力于帮助患有同样疾病或病情的人。如果你是考虑临床试验以下是您可以访问它们的一些步骤:

  • 探索ASGCT.德赢体现出款临床试验发现者寻找基因和细胞疗法的开放性临床试验。德赢体现出款

  • 和你的医生谈谈。即使您自己找到了临床试验,也可以与您的医生交谈仍然很重要。

  • 注册患者注册表。患者注册机构是有关分享条件或经验的患者的信息。目标是帮助医疗研究人员更好地了解疾病如何随着时间的推移发展和进展。有些注册机构邀请人们注册关于参与临床研究的联系。这是一个乐于助人的列表来自国家卫生研究院(NIH)的患者注册机构以及国家稀有障碍组织(NORD)注册计划,桑福德稀有疾病的协调(绳子)和罕见的疾病登记计划(雷达)。

  • 与患者组织联系。组织如nord.全球基因,或患者群体具体疾病是一个伟大的地方。他们在工作中努力支持稀有遗传疾病,可以成为获得疾病研究的更新和倡导者的好方法。

FDA努力

在临床前研究和临床试验之间,该过程可能需要多年才能得出结论。德赢体现出款德赢体现出款仅临床试验有时可能需要八年或更长时间。有许多因素进入该持续时间,包括学习规划,授权运行试验,道德审查,资金,患者信息等研究材料,同意表格和监控系统。但是,FDA提供了各种各样的加快途径(快速轨道,突破治疗,再生医学先进治疗加快批准,优先审查)加速符合某些标准的疗法的过程,同时仍保持安全。

有时,临床试验的三个阶段将组合以使评估过程更有效。治疗可以更快地提供,对于具有明确的未满足医疗需求的严重和罕见的疾病,这意味着一种疾病,其治疗或诊断不会通过可用的治疗充分解决。使这个过程更短的挑战。研究人员需要避免给予多个患者的剂量太低或有毒剂量。他们还需要足够的时间来充分评估试验结果是否持续风险。这一切都追溯到确保治疗得到很好的理解,安全有效地批准公众。

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最后更新:04/12/2021

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