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不同的方法

基因治疗,细胞疗法和基因编辑是具有类似目标的生物医学研究领域:通过在微观水平改变身体来治疗疾病。

关键术语

以下是其中一些关键术语的指南以及它们的意思。

生物医学研究是一种科学领域,旨在了解生物过程,以患有人类和动物治疗疾病的目标。生物医学研究包括基础研究和临床研究。差异是,基础研究是在实验室中进行的,并且临床研究与患者进行。了解物品如何在最基本的水平上运作,可以让我们的线索实现更好的健康。

遗传物质通常意味着DNA和RNA。DNA和RNA是分子的串,其有助于指导细胞产生蛋白质。DNA有助于存储遗传信息,如蓝图。RNA的功能是将DNA内含量的遗传指令转换为一种有助于细胞构建正确蛋白质的格式。

基因治疗是患者细胞中遗传物质的引入,移除或改变,以治疗遗传或发育疾病。通常,使用载体将遗传物质(例如基因的工作拷贝)转移到靶细胞中。载体通常是病毒,但不要担心可能导致疾病的病毒基因被除去。一旦在细胞中,尽管存在错误的基因,但基因的工作副本将有助于使功能性蛋白质。实现蛋白质的正常表达和功能对我们的整体健康产生了重大影响。

细胞疗法是将细胞转移到患者中,目的是改善疾病一些细胞疗法是常规的,如输血。一种方法是基因改性细胞疗法,其从体中除去细胞,然后可以引入新的基因或者可以校正故障基因。然后将改性细胞浸入体内。这种方法的一个例子是CAR-T细胞疗法。通过使用载体在实验室中改变一种免疫细胞的患者的T细胞,以添加改变细胞的基因,使它们能够识别和攻击癌细胞。

基因编辑是另一个治疗方法,产生了很多兴趣。基因编辑的目标是去除,破坏或纠正基因内DNA的错误元素,而不是替代该基因,因为常规基因治疗。基因编辑使用高度精确的系统来使细胞内部变化。细胞可以来自患者或供体。尚未获得批准的基因编辑治疗,但目前正在研究临床试验。德赢体现出款

基因和细胞疗法与传统毒品

随着这些不同方法的所有谈话,您可能想知道传统的处方药中的地方。这些药物通常用于管理疾病,减轻症状并缓解疼痛。基因和细胞疗法背后的概念是瞄准确切的原因这种疾病,使人不再具有经常性症状,理想地在一次治疗后。例如,通过在特定细胞内添加工作基因来完成基因治疗。您无法通过药丸或吸入递送基因,因此疗法不能用药房提供的标准类型的药物应用。相反,您将在特定的治疗中心找到批准的基因疗法。

基因疗法不仅与其他治疗不同,但他们的目标是治疗目前可用治疗的疾病或在某些情况下可用的治疗方案无法正常运行,可能是高风险,并没有提供一个治愈。基因治疗提供承诺治疗的许多疾病是罕见的遗传失调。在7,000个存在的罕见疾病中,95%没有批准的目前治疗。

值得注意的是,基因治疗靶向体细胞,这些细胞是身体中绝大多数细胞,但不是我们的生殖或种系细胞。这意味着该治疗仅对患者纠正,并且不会通过下一代。

虽然在这些方法中有很多承诺,但它们并不能被视为一个奇迹治愈。与任何医疗一样,他们呈现自己独特的挑战和福利。

挑战和福利

疾病特征

一些遗传疾病是由单个基因中的突变引起的,而其他遗传疾病是多种基因中突变的结果,例如癌症。此外,环境因素,例如紫外线辐射,可以在引起疾病和确定严重程度方面发挥作用。含有罕见疾病产生了一个非常少数患者,具有一种特异性遗传缺陷,需要为每个患者开发特定的基因治疗方法。这些疾病特征的复杂性在开发和测试潜在治疗中产生变量。目前我们的基因和细胞疗法选择仅限于仅治疗由单一基因突变引起的疾病。

资金和监管问题

临床试验中的检测治疗仍然是一个巨大的挑战,因德赢体现出款为它需要进行研究,制定监管文件和适合人类的材料的准备。有很多成本进入了解疾病所需的额外工作,并确保这些干预措施对患者安全。虽然联邦资金增加到国家卫生研究院(NIH)近年来一直是慷慨的,但它仍然从一些不足的年度恢复过来。更多资金可以帮助加快承诺疗法的发展过程。此外,NIH投资增加可能会促使私人投资增加。

正确的地点正确的时间

疗法需要在正确的时间内表达右侧组织中的基因,以获得正确的时间。这意味着许多研究识别提供遗传物质的最佳方法。此外,还需要根据治疗考虑患者免疫系统的响应。

治疗测试和耐久性

通常只有少数患者患有罕见的疾病,有资格参与临床试验。由于大多数基因和细胞疗法被认为是调查的,这意味着它们目前正在研究和发展在临床试验中,他们的长期效应仍然存在问题。德赢体现出款

准备好罕见的

基因和细胞疗法可以帮助治疗有限的治疗方案的稀有和衰弱的疾病。通常,这些罕见的遗传性疾病否则将在残疾或过早死亡结束。但随着基因和细胞疗法,早期研究已经表明,这些罕见疾病的进展已经放缓或完全停止。

维护较少

基因治疗对传统药理方法的一个显着优点是治疗益处可能会在很长一段时间内维持,而不需要重复的干预措施。基因疗法的基本方面是他们的目标是治疗疾病的原因,而不仅仅是症状。

准确的设计

设计影响特定蛋白质的特定药物很困难。然而,通过基因疗法可以设计能够影响的治疗剂任何我们的身体大约20,000个基因。

最后更新:10/22/2020

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