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基因治疗基础知识

已经研究了40多年的基因治疗,可以帮助阻止或减缓疾病对人体最基本的影响的影响。要了解它是如何工作的,我们将从基础开始。

理解基因

基因由DNA组成,这些DNA是构建使我们身体工作的酶和蛋白质的蓝图。据我们所知,人类在20,000到25,000个基因之间。我们通常从父母那里获得每个基因的两份副本。它们影响了从头发的颜色到免疫系统的一切,但基因并不总是正确建立。对他们进行的小调整可以改变我们的蛋白质的工作方式,然后改变我们呼吸,步行甚至消化食物的方式。基因可以随着年龄的增长或通过化学品和辐射而改变或损坏,基因可以随着遗传突变而变化。

基因治疗如何帮助

在基因变化的情况下 - 也称为导致疾病的方式,基因治疗可能能够提供帮助。基因治疗是遗传物质的引入,清除或变化 - 特别是DNA或RNA-进入患者的细胞以治疗特定疾病。转移的遗传物质改变了如何通过细胞产生蛋白质或蛋白质组。

这种新的遗传物质或工作基因通过使用a递送到细胞中向量。通常,病毒用作载体,因为它们已经进化为非常擅长潜入和感染细胞。但在这种情况下,他们的动机是将新基因插入细胞中。使用的某些类型的病毒通常不知道引起疾病,并且其他次数已知引起疾病的病毒基因被除去。无论类型如何,所有病毒载体都会在使用之前多次测试。载体可以递送在主体外(ex-体内处理),或者载体可以注入体内(体内处理)。

其他类型的药物通常用于管理疾病或感染症状以缓解疼痛,而基因治疗则目标原因疾病。它不是以丸,吸入或手术的形式提供,它通过注射或IV提供。

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什么是罕见的疾病?

基因治疗治疗患者的疾病,罕见,往往危及生命。罕见的是“任何影响小于200,000人的疾病或疾病。由国家卫生研究院。截至目前,有大约7,000个罕见的疾病,影响了大约十分之一的人。这些罕见疾病中的许多是由父母一种或双方遗传的简单遗传突变引起的。

哪些疾病有基因治疗?

在未来五年内进行批准的基因疗法,预计将重点关注癌症治疗,预计罕见的遗传性遗传疾病预计将为38%。基因治疗可以帮助增加或改变非功能性基因 - 创造一个有助于协助父母的稀有遗传性疾病的绝佳机会。突变可能存在于传递给儿童的一种或两种染色体上。目前正在临床试验中研究大多数基因疗法。德赢体现出款

这些遗传疾病中的一些包括(但不限于):

  • 血液学/血液疾病等镰状细胞病

  • 影响脑和脊髓的神经系统疾病

  • 肌肉骨骼疾病

  • 视网膜障碍

  • 肿瘤学(血液癌)

为什么我们使用病毒载体?

如你所知,从寒冷和流感季节,病毒在侵入我们的身体 - 将它们的遗传物质添加到我们的细胞中非常熟练。然而,研究人员已经学会了利用这种偷偷摸摸的能力来我们的优势。病毒通常用作载体,以将“良好”基因递送到我们的细胞中,而不是导致疾病的那些。

病毒有时被修改成载体,因为研究人员去除疾病引发材料并添加正确的遗传物质。在基因治疗中,研究人员通常使用腺相关病毒(AAV)作为载体。AAV是一种小病毒,通常不知道在第一位置引起疾病,显着降低了负反应的可能性。

最后更新:10/22/2020

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