基因疗法论坛治疗欠缺群体

2021年6月22日星期二|上午11:30 - 4下午4点CT.


空间中的主要利益攸关方将提出各种新型模型,用于对具有超罕见疾病和低收入国家的人的基因治疗的发展。尽管有明显的兴趣和进展,以提前对超罕见疾病的基因治疗,但彻底的路线图尚未以可持续的方式实现。此外,多项挑战限制了低收入国家基因疗法的发展。ASGCT正在将演讲者聚集在这个空间中的主要努力,以确定发展的范围;识别独特的方法和商业模式;并激发对话以推进这些治疗。

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基因疗法论坛治疗欠缺群体

对超稀有疾病和低收入国家的药物开发

联合椅:雷切尔萨尔茨曼,D.V.M.和马修Poreus,M.D.,Ph.D.

第1节:挑战和解决方案
上午11:30 - 下午12:20。

欢迎和意义这些问题

  • 大卫巴雷特,J.D。
    CEO,ASGCT.

商业发展挑战

  • 菲尔里利,M.D.,J.D.,
    风险伙伴/董事会成员,第三个摇滚企业

简化开发的平台矢量方法(Pave GT)

  • 安妮巴黎,M.D.
    稀有疾病研究办公室(NIH)主任

高效制造

  • 蒂姆米勒,博士。
    CEO /总统/联合创始人,Forge生物学

开放访问和数据共享

  • 阿德向爱德华兹,博士。
    CEO,Agora开放科学信任

12:20 - 下午12:45

小组讨论和Q&A由Co-Chies进行主持

  • Phil Reilly,M.D.,J.D.,Venture合作伙伴/董事会成员,第三个摇滚企业
  • Anne Pariser,M.D.,稀有疾病研究主任(NIH)
  • 蒂姆米勒,博士/联合创始人,福图生物制剂
  • Aled Edwards,Ph.D.,CEO,Agora开放科学信任

休息

12:45 - 下午1点

第2次:超罕见基因治疗药物开发的模型
1 - 1:50下午1:50。

公私伙伴关系:定制基因治疗联盟

  • 彼得标记M.D.,Ph.D.
    生物制剂评估和研究中心主任

非营利性Biotech模型

  • Giuseppe Ronzitti,Ph.D.
    代谢疾病实验室的头部,Genethon

非营利性Biotech模型

  • Laura Hameed,M.A.
    哥伦布儿童基金会执行董事

私营部门生物技术公司模式

  • Gaurav Shah,M.D.
    首席执行官,火箭药物

患者基础 - LED开发

  • Sue Kahn,MBA
    国家Tay Sachs&Allied疾病协会执行董事

1:50 - 2:20下午2:20。

小组讨论和Q&A主持由Rachel Salzman,D.V.M.

  • 史蒂文·赫夫曼,M.S.,Diject,Diject,FNIH
  • Peter Marks M.D.,Ph.D.,生物学评估和研究中心主任主任
  • Giuseppe Ronzitti,Ph.D.,代谢疾病实验室,Genethon
  • Laura Hameed,M.A.,哥伦布儿童基金会执行董事
  • Gaurav Shah,M.D.,CEO,火箭制药
  • Sue Kahn,MBA,执行董事,国家Tay Sachs及盟友疾病协会

休息

2:20 - 2:35下午2:35。

第3届:低收入国家发展的方法
2:35 - 下午3:15

非营利性生物技术扩大全球通往汽车T细胞疗法的方法

  • Boro Droolulic,M.B.A.,Ph.D.
    执行董事,关心十字架

艾滋病毒在非洲治疗 - 我们如何到达那里?

  • Mike Mccune,M.D.,Ph.D.
    哈斯特·前沿,盖茨基金会

在非洲治疗镰状细胞病 - 从地面的一个观点

  • 朱莉马卡尼尼,M.D.,Ph.D.
    穆比利亚助理大学副教授及盟国科学

3:15 - 下午3:45。

小组讨论和问答由Matthew Porteus,M.D.,Ph.D的Q&A主持。

  • 马里兰州镰状细胞病协会总裁Derek Robertson
  • Boro Droolelic,M.B.A.,Ph.D.,Caring Cross的执行董事
  • 迈克麦克纳,M.D.,Ph.D.,艾滋病毒前沿,盖茨基金会负责人
  • Julie Makani,M.D.,Ph.D.,Muhimbili卫生和盟军科学大学副教授

3:45 - 下午4点

事件摘要和由Co-Chairs Drs带领的下一个步骤。Salzman和Porteus.

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您的作品是否涉及对以下人群进行基因治疗的临床发展?检查所有适用。:


2021.

ASGCT政策峰会

2021年9月22日至24日

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