矢量

第10卷,问题5:5月2021


编辑团队

伊迪丝Pfister,Ph.D.- 编辑,矢量
Karen Bulaklak,Ph.D.- 副主编,矢量
乔恩布鲁维格,博士。- 初级编辑,矢量

在这个问题里面

领导信息
突破
来自分子治疗
社会新闻
职业中心
公共政策
行业新闻www.v66088.com

领导信息


谢谢您的支持

我要感谢您在上周24次年会中的理解和支持。德赢app下载安装德赢vwin体育你们中的许多人遇到了技术问题,并且我真诚地道歉。请记住,注册与会者可以访问所有会议在6月13日在会议平台上进行。ASGCT工作人员还将使您在ASGCT.org上观看的内容。虽然技术问题令人恼火,但他们不能,并没有发现事件的更实质性,持久和有意义的方面,这是我认为,我们还有最好的。当您观看那些按需会议时,希望他们希望他们激励和激励您在基因和细胞疗法中进行工作。

由于ASGCT总统将带来,我本来可能没有想到与大流行相关的挑战,但过去的一年让我对我们社会的未来和领域的未来所希望。我们的成员,领导者和科学界在一起,加强了帮助,帮助克服这些挑战。虽然适应大流行的困难情况,但我们组织了一个研讨会从研究Covid-19疫苗和治疗的人员直接提供准确的科学信息。我们分布了解释的资源MRNA.基于腺病毒的疫苗。我们致力于促进该领域的司法和股权创造资助机会支持不足的人口,以及对不成比例地影响少数群体的条件的研究。还有更多的工作要做,但我很荣幸能够成为这些成就的一部分,同时担任ASGCT总统。

据说,我很高兴介绍我们的下一个总统,贝弗利戴维森,博士。戴维森博士是费城儿童医院细胞和分子治疗和主要科学战略官员雷蒙德G. Perelman中心的总监。她是一个特殊的领导者,自社会成立以来一直是ASGCT的活跃成员,所以请加入我欢迎并祝贺她!

谢谢你们在过去一年的一切,并且当我们很快再见面时,我们会保持健康!

真挚地,

斯蒂芬J. Russell,M.D.,Ph.D.
Asgct主席

广告

广告
横幅空间可在未来版本中提供矢量了解如何使用ASGCT定位订阅的受众

突破


共同监管旁路修复作为单一疾病的基因校正策略

胡j,bourne ra,mcgrath bc,林a,pei z,cavener博士

DOI:https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.04.017

Karen Bulaklak概要,博士。

在基因治疗领域中,治疗编码序列的过表达是补偿疾病突变的试验和真实方法。虽然有效,这种方法不能复杂与正常基因相关的复杂的时间,空间和定量表达谱。使用基于CRISPR / CAS9的编辑,可以直接修改基因组,保留特定基因座的自然背景。为此,几个实验室表明,在小鼠模型中可以进行Crispr-Mediated基因敲入。早期的迭代利用宿主同源性定向修复(HDR)途径,其在后临床后细胞中不活跃。最近,使用同源无关的靶向插入或HITI,已经实现了在有丝分裂后细胞中插入较大的DNA片段。这种方法涉及Crispr-介导的内源性靶区域切割以及双链模板,并依赖于非同源终端连接(NHEJ)DNA修复途径将异源DNA连接在一起。治疗申请主要集中于特异性疾病突变,需要大量的工程,最终可能最终利用患者人群的一小部分。

在最近的一份报告中,宾夕法尼亚州立大学的胡等人描述了一种多功能的治疗策略,其中HITI用于插入编码序列(CDS)和转录/翻译终止子,它们称为“共同调节旁路修复”或CRBR。该集成盒提供了基因的功能拷贝,同时利用内源性调节区和抑制通过疾病的突变读取。为了展示这种方法的潜力,作者设计了一种编码了一种编码了几核翻译引发因子2α激酶3的几个外显子的盒式磁带(Perk.),这对于胰腺β细胞功能很重要。Cas9和指导RNA瞄准5'UTR的Perk.基因与部分CD一起递送至含有可致力的细胞系Perk.删除。处理后,成功插入盒,恢复蛋白质表达。但是,他们注意到这种方法可能会引入密码剪接位点。或者,验证了含有全长CD的盒式磁带体外并用来治疗Perk.Ko小鼠在子宫内。Crbr组件的质粒微注射Perk.KO Zygotes导致内源启动子的强烈表达,导致表型修复。为了可视化和复制更现实的应用程序,一种CRBR方法,由GFP CDS盒和指定鼠标5'UTR的引导件组成INS2产生基因并包装成AAV载体。在进入Cas9表达小鼠后,将CD的插入在胰腺中的低水平下达到,肝脏中水平较高。用这些载体治疗与Cas9编码载体成野生型小鼠产生甚至较低的集成水平,可能由于Cas9提供的可变性在跨境。最后,探索离体编辑,用CRBR方法转染或AAV转染原发性人体胰岛细胞,所述CRBR方法旨在将GFP报告器盒引入胰岛素5'UTR中。在处理的细胞中观察到相当大的GFP表达,并根据预期分析确认的整合到胰岛素轨迹中。

由于固有的生物挑战,例如内源性DNA修复途径的局限性,如果CRBR可以诱导足够的插入水平和随后的表达以赋予治疗效果,则目前尚不清楚。除此之外,作者超出了以前尝试与希提尝试的高度个性化的战略特征。这种创造性和广泛的努力代表了克服面对基因治疗领域的障碍的关键步骤。

分子治疗


本月,阅读这些新问题分子治疗家庭期刊:
分子治疗
分子治疗:核酸
分子疗法:方法和临床发展
分子疗法:溶胶

您仍然可以为特殊问题提交论文分子疗法:溶胶组合基因和细胞免疫治疗。这些免疫治疗对该领域的令人兴奋的监管挑战造成了激动人心的监管挑战,我们将在这一特殊问题上突出临床前,临床和监管进步。有关主题和文章类型的更多信息这里8月1日将您的论文提交

广告

广告
横幅空间可在未来版本中提供矢量了解如何使用ASGCT定位订阅的受众

社会新闻


按需观看年度德赢vwin体育德赢app下载安装会议录音

我们知道,许多与会者在会议的前两天内无法始终如一地访问内容,并为我们真诚地道歉。我们感谢您努力解决这些问题的理解和支持。请记住你可以看所有按6月13日的会议。以下是在会议平台上签出的其他一些东西。

访问展览馆在展览馆的100个展位上查看基因和细胞疗法的最新产品和服务。了解有关每家公司的更多信息,与员工联系,并找出谁在招聘!

查看数字海报演示:按类别或作者搜索565个数字海报。您还可以通过电子邮件发送或使用聊天功能直接与作者联系。

申请CDA和新的多样性和纳入6月1日的奖项

6月1日至8月1日之间,您可以申请职业发展奖和我们的新人多样性和包含奖项。在2021年,CDA值增加了100,000美元,并支持六名成员在其基因和细胞疗法中致力于独立。作为...的一部分社会致力于促进司法和股权在基因和细胞疗法研究中,我们创造了三种新的多样性和包容奖,总计250,000美元。您可以找到有关所有这些奖项的更多信息这里

祝贺我们的新董事会成员

请欢迎四个新成员的ASGCT董事会who will take office on June 1. We are thrilled to introduce Jeffrey Chamberlain, Ph.D., Rayne Rouce, M.D., Hildegard Büning, Ph.D., and Maria-Grazia Roncarolo, M.D. These new members will serve three-year terms and the incoming Vice President will ascend through the presidential succession process before serving as ASGCT President in 2023-24. Read more about them这里

广告

广告
横幅空间可在未来版本中提供矢量了解如何使用ASGCT定位订阅的受众

职业中心


您在寻找基因和细胞疗法领域的工作吗?看看新的Asgct职业中心有关工业,政府和学术组织的巨大机会。注册以接收您所在地区的开放工作的警报。

如果您来自招聘机构,则在特色的职位部分上宣传,以瞄准4,000多名受众矢量

特色乔布斯

在这里发布贵公司的工作!

广告

广告
横幅空间可在未来版本中提供矢量了解如何使用ASGCT定位订阅的受众

公共政策


ASGCT支持对基因疗法的联邦行动

本月,移植法(HR 941.)通过美国众议院代表,并提到了参议院。该法案将重新授权C.W.Bill Young Cell移植计划。值得注意的是,立法包括ASGCT推荐的语言,以便将注意力注册到公共卫生服务法案(PHSA)中,并明确包括基因疗法和转基因细胞在再生医学的定义中。

此次,ASGCT突出显示,联邦政策制定者NIH资金对基因和细胞疗法研究人员在财政年度(FY)2022年的批判性重要性。该社会鼓励两位美国代表登录要求拨备者在水平上申请拨款的信件FY22的至少461亿美元,增加了32亿美元以上的FY21水平。ASGCT达到了国会议员Barbara Lee,他坐在一个关键的房子拨款小组委员会,并代表了威斯康星州的地区,Asgct拥有其执行办公室。

社会支持获得新生儿筛查

ASGCT支持俄亥俄州州预算的语言(HB110)上个月,将扩大和加速俄亥俄州的新生儿筛查(NBS)。该法案将为俄亥俄州州NBS面板添加SMA和X-Linked adrenoleukodystrophy。州也需要迅速考虑筛选在联邦推荐均匀筛选面板中添加的任何条件。HB110通过了俄亥俄州代表,并已提到俄亥俄州参议院。ASGCT通过EveryLife基金会支持这一立法登录信

注册欠缺群体基因治疗论坛

ASGCT于6月22日星期二举办免费虚拟活动,专注于基因治疗药物开发,对患有超罕见的疾病和低收入国家的人。来自这个空间的主要努力的发言者将确定发展的范围;讨论创新方法和商业模式;和火花对话推进这些治疗。了解更多并注册对于这个事件。

行业新闻


对广告有兴趣矢量

查看速率表

2021.

ASGCT政策峰会

2021年9月22日至24日

本网站使用cookie为您提供更好的用户体验和分析网站流量。通过继续使用本网站,您可以接受我们对Cookie的使用。